科技创新大平台推进基因与细胞治疗技术,12月18日上午,台州市耶大基因与细胞治疗研究院开院仪式举行。
台州是医药大市,产业基础雄厚,特色优势明显。目前,全市拥有规模上医化企业153家,其中上市医化企业13家,4家企业列入中国医药工业百强企业,化学原料药出口占浙江省1/3、全国1/10,是全省规模最大的医药集聚区,也是国家生物医药科技兴贸创新基地。
近年来,台州瞄准医药产业高端前沿发展,不断拓展产业链条,通过搭平台、引人才、优服务,生物医药产业发展步伐不断加快,已成为台州重要的支柱产业和大力培育的五大千亿级主导产业之一。
《"十三五"国家药品安全规划》提到——依托现有资源,建立符合国际标准的细胞资源库、干细胞资源库、菌(毒)种库,建立完善生物制品标准物质研究和供应平台、质量评价标准和技术平台。
台州市耶大基因与细胞治疗研究院由原复旦大学教授和耶鲁大学海归博士等专家于2016年联合领衔发起,目前为台州市科学技术局下属“八大科技创新平台”之一。研究院及产业化基地旨在借助专家团队的科研优势,以及台州地区医药产业优势,通过产学研结合,推进精准医疗特别是基因诊断、基因治疗、细胞治疗等技术在中国的发展,带动台州产业转型升级。
台州市耶大基因与细胞研究院将汇集一批遗传学、细胞生物学、生物信息学、生物反应器工程和生物医学工程等领域的人才,学科互补共同开发新型的精准医疗分子诊断、基因与细胞治疗、干细胞治疗技术,探寻重大疾病包括遗传性疾病和癌症的新型治疗方法,推动我国转化医学的发展,建设世界一流的研究院。
基因治疗
基因治疗是一种向患者细胞内递送治疗性核酸分子或者对患者细胞基因组进行编辑从而达到治疗效果的治疗方法。
1990年,French Anderson医生首次在临床试验中使用了基因递送技术,用于治疗ADA-SCID重症联合免疫缺陷症。1991年,台州市耶大基因与细胞治疗研究院院长薛京伦教授在中国主导了世界首个针对血友病B的基因治疗临床试验。迄今为止,全球已经进行了2000多项基因治疗临床试验,其中大部分处于临床I期阶段。
早期的基因治疗临床试验遭遇了一系列挫折,导致该领域曾一度受到质疑。2006年之后,基因治疗在临床试验中陆续取得成功,重新唤起了人们的关注。
基因治疗陆续在针对不同疾病的临床试验中取得显著疗效,具体包括:利伯氏先天性黑蒙症、无脉络膜症、脂蛋白脂肪酶缺乏症、ADA-SCID重症联合免疫缺陷症、慢性淋巴细胞白血病(CLL)、急性淋巴细胞白血病(ALL)、多发性骨髓瘤、黑色素瘤、血友病A和B、1型脊髓性肌萎缩症和帕金森病。
细胞治疗
研究显示,每一个人口大于200万的城市,都需要一个干细胞库,而浙南和闽北地区在这方面几乎是空白的。
在此之前,台州人若想储存干细胞,必须得跑到拥有干细胞库的城市。而现在,台州有了自己的干细胞资源库,干细胞的储存和应用就都不是问题了 。值得骄傲的是,华东地区最大的干细胞库就在这个研究院内。
储存干细胞有什么用呢?简单地说,为日后自己和家人对抗衰老和重大疾病!免疫细胞主要是应对于肿瘤免疫治疗,尤其是白血病、骨髓瘤、淋巴癌等血液类癌症。
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